Post by abdullah44710 on Aug 16, 2023 6:41:15 GMT -5
验的临时结果后停止。对患有 LVAD 的成人人群进行慢性心力衰竭筛查，确定了 21 名接受讨论该研究的个体。在停止试验招募时，六名受试者已提供知情同意书，其中一 IMP 给药前退出（见图 1）。招募停止时，帕普沃斯医院尚未启用。5 名受试者被随机分配并接受 IMP 输注。4 名接受 AAV1/SERCA2a 基因治疗输注（试验受试者 1-3 和 5），1 名接受安慰剂输注（试验受试者 4）。基线特征见表 1。四名
患者（试验受试者 2-5）患有非缺血性扩张型心肌病，一名患者 (1) 患有继发于严重主动脉瓣狭窄的慢性心力衰竭，且在生物主动脉瓣置换术 (AVR) 后未能恢复。所有五名患者均接受华法林和C级执行名单阿司匹林治疗以预防 LVAD 相关血栓形成，并均接受基于指南的心力衰竭药物治疗。 图。1 图1 试验简介：试验报告综合标准 (CONSORT) 图。 全尺
寸图像 表 1 基线特征。 全尺寸桌子 四名患者 (1, 3–5) 为 NAb 阴性，一 (2) 名患者为 NAb 阳性（检测结果≥ 1:16）（见表 2）。该受试者 (2) 接受了 AAV1/SERCA2a 基因治疗，据我们所知，这是第一位被招募参加使用 AAV 载体进行心力衰竭心脏基因治疗试验的 NAb 阳性患者。6 个月时，重复的 NAB 测试证实受试者 1 和 3 已发生与 AAV1/SERCA2a 暴露一致